被稱為全球最貴藥物之一的「諾健生（Zolgensma）」，用於治療罕見疾病脊髓肌肉萎縮症（SMA），健保署日前指出，自8月起SMA基因治療藥納入健保給付，經議價一劑要價新台幣4,900萬，預估一年有8名6個月以下病童受惠。
不過消息一出後，有醫師擔心排擠到健保總額、影響健保資源分配，也有一般民眾認為花大錢給付卻只有少數患者能使用，不符合成本效益。
究竟健保給付天價罕病用藥合理嗎？未來是否在給付對象及其他罕病疾病範圍都無限擴大？在健保資源分配不均、財務困境下，有何更好的解方？
（延伸閱讀：腫瘤大到不能呼吸..北榮研發「前導式化療」 讓6旬下咽癌晚期患者免切喉、7年未復發 )
洪子仁：罕病用藥納保，突顯台灣健保總額成長率遠落後日、韓
新光醫院副院長、台灣醫務管理學會理事長洪子仁，接受《信傳媒》電訪時先指出，健保總額中罕病一年的藥費大約是70億，「這幾年我們觀察到罕病藥費的成長率遠高於健保總額的成長率，罕病成長率約在10-12%，健保總額成長率約在3-4%，如果回到健保成立初衷的角度來看，健保本來就是保『急、重、難、罕』患者，健保給付罕病用藥也彰顯台灣是高度文明、對人命高度重視的國家，因此回到健保初衷，我認為罕病應該要給付。」
不過洪子仁也提到，從健保資源的取捨角度來看，「一方面擴大健保給付、一方面擴大新藥加速納保給付的過程中，民眾跟政府應該要來共同思考如何擴大健保總額，也就是讓每年健保總額成長率不要低於5%以下，這樣才有足夠資源去做更多事，也讓健保點值不要再進一步下探，影響到醫院招募醫事人員的能力。」
洪子仁提到，罕病用藥的納入健保給付，其實突顯了台灣在健保總額的成長率，遠遠落後鄰近日韓國家的狀況。
他進一步指出，「從現在起，每年健保總額成長率以5%往上堆疊，經過5年後，我們的經常性醫藥衛生支出大概佔GDP的7.2%-7.3%，還是遠遠落後韓國8%跟日本的11%，目前台灣醫療的健康指標已落後日韓，需要民眾跟政府都有這樣的認知。」
而提到健保總額要成長，財源從何來？
洪子仁認為有很多方向能討論，「像是比照日本透過消費稅的增加，以增加健保總額，或是在未來修《健保法》的分配比率中，將民眾跟雇主的比率下降，提高政府的分攤比率，這些都是籌措財源的方式。」
醫改會：產前篩檢、新生兒篩檢更重要
對於健保給付天價罕病用藥的看法，醫改會執行長林雅惠接受《信傳媒》電訪時則指出，「罕病狀況跟一般疾病又不太一樣，畢竟生命不能用價錢去衡量，目前天價罕藥使用者並不多，雖然（給付）能省下未來照護跟社會支出，但也勢必會加重現在健保的負擔。」
林雅惠表示，醫改會認為應該要回到預防檢測端，例如鼓勵有計畫懷孕的夫妻，可以先做帶因者篩檢，也可以增加懷孕時的補助，針對遺傳病理基因篩檢的費用。「因為現在這部分還是屬於自費，很多夫妻會因費用高昂，或是看到表象正常，認為應該不會產下基因突變的小孩，假設在預防檢測端有補助措施，未來在面對新生兒罹患罕病的機率降低，相信這個無論是對國家也好，或是對健保負擔而言，都來得更有效益。」
她也提到，這次SMA基因治療藥納保也有經過藥物共擬會的討論，「在共擬會上也有專家提出應該把產前篩檢、新生兒篩檢這部分納入公費補助。我們會認為已經等到出生，無論是健保支出也好、是否要支付患者終生都有效的藥劑也好，或是就算沒有支付終生但能使用現在常規的治療方式，無論哪種方式，都會對國家、家庭造成一個沉重的負擔，不如在更前端先做預防。」
林雅惠表示，回到目前健保整體的財務狀況，「假設前端預防部分沒有掌握好，對於這樣的天價支出，也會擔心未來如果適用對象越來越多，會加深目前所擔憂的情況，這塊還是希望可以有更多討論。」
藥師：政府勿顧大失小，讓國人用不到便宜、副作用少的老藥
台灣藥品行銷管理協會發言人、開業藥師沈采穎接受《信傳媒》電訪時表示，對於健保給付天價罕藥不反對，畢竟是針對少數人，「但政府忽略了更基礎便宜的藥，就像之前陳文茜服用的Hydrocortisone（氫羥腎上腺皮質素），一顆才幾塊錢就能解決且副作用較小，現在竟然沒有一張藥證，且證照到期沒有人申請展延，在美國也是台幣幾塊錢而已，這樣變成顧大失小。」
沈采穎強調藥證的管理很重要，「健保署的責任也很大，證照的部分是食藥署沒錯，但民眾繳了保費就要有藥可用，這是健保署要處理的部分，應跟食藥署合作，比如說專案進口，但現在完全沒有執照，且聽說現在展延費用很高。」
在健保資源分配不均、財務困境下，比較好的解方為何？
沈采穎認為應該鼓勵孕婦做商業保險，「因為健保沒辦法全部都保，就像有些先天性心臟病，如果有做開刀等等，商保都會給付，才能彌補健保的不足，這部分政府應該多去鼓勵。但針對罕病來講，開放4000多萬，那其他罕病是否一概都要納入？當初納保的基礎是什麼？針對這部分，可能家屬也要部分負擔，且要鼓勵婦女懷孕時就要保商保，希望商保這部分政府可以跟保險公司更多溝通商量。」
